近年來，隨著生物醫藥技術日新月異，各類疾病的創新治療手段不斷涌現，中國罕見病保障體系建設穩步推進。在全球范圍內，由于患者基數極小，他們往往面臨更嚴峻的醫療可及性問題。在中國，建立國家層面的專項基金、優化支付機制成為各方討論一個重要議題。
據悉，2025年1月起實施的新版醫保目錄新增了10多種罕見病藥品，累計已覆蓋90余種藥物，切實減輕了患者負擔。同時，相關部門通過在北京天竺綜合保稅區設立罕見病先行保障區、以中國藥品審評中心“關愛計劃”試點項目推動創新藥物審批等具體措施，也為罕見病藥品可及創造了更加有利的條件。
在采訪中，金春林介紹，一項調查顯示，過去患者需要跑很多地方、花費很多年才能確診，如今確診時間大大縮短，整體的治療進展顯著。近年來，國家藥監局不斷加快審評審批進程，推出了許多針對罕見病的快速通道，發布了相關藥品審批的指導原則，特別是允許單臂試驗審批。這不僅加快了國內外藥品在中國的上市速度，也推動了國內罕見病研究管線的進展。近年來，醫保談判也取得了顯著進展，每年都有新的罕見病藥品納入醫保報銷。
不過，IQVIA艾昆緯的相關調研顯示，當前中國對罕見病保障投入距離全球平均水平仍有差距。絕大多數超罕見病患者仍需更多關注。破解罕見病患者的支付難題，迫切需要更精細、針對性更強的政策。IQVIA艾昆緯是全球知名的醫療健康領域生命科學工具和服務企業，運用數據、技術、統計分析和人類智慧，助力推動醫療衛生和人類健康的進步。
IQVIA艾昆緯大中華區衛生經濟與真實世界洞察負責人劉君表示，在當前保障體系下，超罕見病藥品和患者群體用藥需求，正是罕見病保障體系中最迫切需要解決的未滿足需求。中國罕見病聯盟執行理事長李林康希望政府和社會各界攜手，加大資源投入，健全保障體系，讓這些患者得到應有的關注與支持。
金春林直言，目前，95%的罕見病尚無治療方案。現有的每一個治療方案，都是多方共同努力的結果，值得珍惜。對于超級罕見病患者而言，他們面臨著更大的困難：人數太少，確診難、治療難、支付難，因此需要更多支持。
“多層次的保障體系需要進一步拓展資金來源，因此，發展商業保險成為一個重要的方向。在這一過程中，商業保險與丙類目錄之間相互促進、互為補充。”金春林指出，“我認為丙類目錄的制定在罕見病領域具有重要意義，特別是對于那些價格較高、醫保覆蓋困難但患者需求強烈且療效明確的藥物，丙類目錄能夠發揮積極作用。”
據悉，浙江省建立了罕見病專項基金。該專項基金的資金來源是依據上一年度的基本醫療保險參保人數，按照每人每年兩元人民幣的標準，一次性從統籌基金和大病保險基金中劃撥，形成浙江省罕見病用藥保障基金。金春林認為，其他地方可以借鑒浙江省的做法，設立專門的罕見病基金，將罕見病保障從國家醫保體系中獨立出來，從而實現長期穩定的保障。他指出，設立專項基金，不只是為特定藥品提供報銷支持，更是對罕見病患者群體的整體保障。專項基金能夠更全面地解決罕見病患者的治療生態鏈問題，其意義更加深遠。設立專項基金還可以拓展更多元的籌資渠道，促進整個產業的發展。
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